BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A病症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical月底其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理处（NMPA）准许用于疗法粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio A综合症。Vimizim是国际上疗法该疾病首个获批的疗法药物。关于Morquio综合症Morquio A综合征或粘多糖贮积症IVA（MPS IVA）是一种肾病，患者体内毕竟一种裂解和去除角质素（KS）和软骨素（C6S）的糖胺聚糖（GAG）里面必须的酶。未完全裂解的GAG仍然存储在体内细胞里面，导致进行性损伤。这种过度储藏导致全身性股骨发育不良，身形和关节所致，限制了活动并能。胸部畸形妨碍颤动系统，颈部关节松动，导致脊柱不安定和潜在的脊髓压迫。其他症状可能包括视力减损，角膜混浊和心脏病发。最初的症状通常在祖父母后的前五年变得引人注意。Morquio A综合征的存活率尚未得到猜测，并且在多种不同人群里面有所多种不同，估计在200000个活产婴儿里面有1个，在450000个活产婴儿里面有1个。关于VIMIZIMVIMIZIM是第一个被准许的酶抗凝血（ERT），用以针对Morquio A综合征的根本原因--N-乙酰半乳糖胺-6酯酶（GALNS）的依赖于。VIMIZIM用以缺少特罗斯季亚涅齐酶GALNS，其将被转化到脂质里面并提高GAG的裂解代谢。原始出处：®ion_id=4#axzz5pfs8TceG本文系曼恩医学（MedSci）原创编译整理，转载须授权！